한미약품그룹 임성기재단, 희귀질환 연구자 2명에게 3년간 12억 원 지원
2022-11-28 김경애 기자
임성기재단은 지난 24일 서울 송파구 한미약품 본사에서 두 명의 연구자와 주요 인사들을 초청한 가운데 총 12억 원의 연구비를 지원하는 내용의 '연구지원 협약식'을 가졌다고 28일 밝혔다. 한 명당 3년간 연 2억 원씩 지원받게 된다.
이재철 교수는 유도만능 줄기세포(iPSCs)와 Human Organoid(인간 장기유사체)를 접목해 소아 염색체 이상의 정밀한 질환 모델을 제작하고, 유전자 편집기술을 이용해 치료 가능성을 탐색하는 연구를 제안해 선정됐다.
유도만능 줄기세포는 분화가 끝난 체세포에 인위적인 자극을 줘 분화 이전의 세포 단계로 되돌린 배아줄기세포와 같이 만능분화능력(Pluripotency)을 가지게 된 세포다. Human Organoid는 사람의 장기와 유사한 조직을 의미한다.
이 교수는 "희귀질환 분야 연구지원 사업을 시작한 임성기재단의 철학과 취지를 잘 계승할 수 있도록 연구에 매진하겠다. 연구를 통해 소아염색체 희귀질환의 새로운 인간모사 질환모델을 확보할 수 있다면 향후 이 분야의 혁신 치료제를 개발하는데 큰 도움이 될 수 있을 것"이라고 말했다.
이인균 연구원은 극희귀질환인 하지부 척수성 근위축증(SMA-LED)의 주요 원인 유전자 DYNC1H1과 BICD2간 상호작용을 억제할 수 있는 새로운 치료 후보물질을 발굴하는 연구를 제안해 선정됐다.
척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)은 척수와 뇌간의 운동신경세포 유전자 손상 또는 소실로 근육이 서서히 위축되는 신경근육계 유전 질환이다.
이 연구원은 "임성기재단의 희귀질환 연구지원 사업 첫 대상자로 선정돼 기쁘고 감사하다. 현재 치료제가 전무한 SMA-LED와 난치성 근신경 질환 치료에 필요한 원천기술을 확보하고 초기 유효물질을 발굴하는데 이번 연구가 큰 기여를 할 수 있을 것으로 확신한다"고 말했다.
임성기재단은 희귀난치성 질환의 경우 의학적 미충족 수요가 매우 커 연구가 반드시 필요하지만 환자 수가 극히 적어 치료제 개발이 제대로 이뤄지지 않는다는 점을 고려해 공익적 측면에서 연 4억 원 규모의 연구지원 사업을 시작했다.
이번 첫 번째 연구지원 사업은 관련 분야 전문가로 구성된 재단 심사위원회가 총 세 차례에 걸친 엄정한 심사를 통해 지원 대상을 선정했고 재단 이사회 승인을 거쳐 최종 확정했다.
임성기재단 이관순 이사장은 "희귀질환 치료 분야는 시간과 비용이라는 경제 논리에 따른 장애물을 극복하고 기초연구에서부터 안정적이고 지속가능한 지원이 탄탄히 이뤄져야 발전될 수 있는 분야다. 생전 임성기 회장이 평생의 소망으로 간직한 인간 존중과 신약 개발이라는 비전이 이번 연구지원 사업을 통해 더욱 구체화되길 희망한다"고 말했다.
[소비자가만드는신문=김경애 기자]