GC녹십자, ‘헌터라제 ICV’ 국내 희귀의약품 지정

2025-02-05 정현철 기자

GC녹십자(대표 허은철)는 식품의약품안전처로부터 자사 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’가 희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다.

‘헌터라제 ICV’는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시키는, 세계에서 유일한 방식의 치료법이다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 헌터라제 ICV는 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐다.

전세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달한다. 그만큼 미충족 의료수요가 높은 것으로 알려졌다.

GC녹십자는 지난 2021년 세계 최초로 일본에서 뇌실 내 투여방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가를 획득한 데 이어, 지난해 11월에 러시아에서 세계 두 번째로 품목허가를 획득했다. 헌터라제 ICV는 국내에서도 임상 1상이 진행 중이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

[소비자가만드는신문=정현철 기자]