[K-신약 유망주] GC녹십자·한미약품, 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’ 공동개발...희귀의약품 지정 후 임상 진행 빨라져
2025-10-13 정현철 기자
파브리병은 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생하는 진행성 난치병이다.
체내 처리되지 못한 당지질이 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 나타나고 장기 손상을 유발해 사망에 이르게 한다.
국내 환자 수는 약 250여 명으로 10년 전의 50여 명 대비 5배 가량 늘었다. 시장조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 글로벌 시장 규모는 2023년 기준 19억 달러(한화 약 2조5000억 원)로 추산된다.
GC녹십자는 2012년 식품의약품안전처로부터 ‘GC1119’의 임상 1상을 승인 받으면서 파브리병 치료 개발 사실을 처음 공개했다.
2020년 11월 GC녹십자는 한미약품과 파브리병 등 리소좀 축적질환(LSD) 치료를 위해 공동개발 계약을 맺었다. 이후 2024년 2월 세계심포지엄 2024에서 파브리병 치료제 LA-GLA(프로젝트명 GC1134A/HM15421) 비임상 결과를 공개해 반복 투약으로 신장기능 개선 및 섬유화 억제, 말초신경계 병변 개선 등 효능을 입증했다.
또 한미약품의 장기지속형 약물 전달 플랫폼 랩스커버리를 적용해 2주에 한 번씩 정맥주사 형태로 투약해야하는 기존 치료제 대비 월 1회 피하주사형태 투여로 복용 편의성을 대폭 개선해 개발하고 있다.
양사는 기존 치료제 대비 효과와 편의성에서 긍정적인 비임상 결과를 기반으로 계열 내 최고 신약으로 가능성을 보고 있다.
LA-GLA는 2024년 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐고, 국내에서도 올해 1월 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 해당 지정은 규제기관의 심사 과정을 빠르게 진행할 수 있는 등 혜택이 있다.
현재 LA-GLA는 FDA에서 지난해 8월, 식약처로부터 올해 1월 임상 1/2상을 허가 받아 국내와 미국, 아르헨티나 등 3개국 10여개 도시에서 시험을 진행하고 있다. 이 시험은 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 유효성, 용량 범위 등을 평가한다. 지난 5월 첫 투여를 시작해 2028년 8월까지 진행할 것으로 예상된다.
GC녹십자는 헌터증후군, 산필리포증후군 등 희귀질환 치료제 개발 경험을 적용해 LA-GLA 개발에 속도를 낼 방침이다. 한미약품은 약물전달 플랫폼 기술을 제공해 기여하고 있다.
양사는 “파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다.
[소비자가만드는신문=정현철 기자]