온코닉테라퓨틱스 ‘네수파립’, 美 FDA 소세포폐암 희귀의약품 지정
2026-02-24 정현철 기자
앞서 네수파립은 FDA로부터 2021년 췌장암, 지난해 위암 치료제로도 ODD 승인을 받았다. 이번 승인은 다암종 항암치료 신약으로서 가능성을 입증했다는 데 의미가 있다.
FDA 희귀의약품 지정은 미국 희귀질환법에 근거해 요건 충족 여부와 치료 가능성에 대한 의학적 근거 및 그에 따른 개발 필요성 등을 검토해 부여되는 제도다. 개발사는 지정 이후 신약 허가 시 7년간 독점권 등 혜택을 받는다. FDA 승인 신약의 절반은 희귀의약품지정을 받은 것으로 알려져 있다.
소세포폐암은 빠른 증식과 조기 전이, 높은 재발률로 인해 대표적인 난치성 암종으로 분류된다. 1차 치료 이후 재발 시 치료 선택지가 제한적이며 장기 생존율 개선도 과제로 남아있어 새로운 기전 치료제에 대한 의료적 수요가 높다.
PARP는 세포 내 DNA 단일가닥 손상 복구에 관여하는 핵심 효소다. 이를 억제할 경우 유전체 불안정성이 높은 암세포에서 선택적인 세포 사멸을 유도한다.
TNKS는 Wnt/β-catenin 및 Hippo 신호경로를 조절하는 효소다. 암세포의 증식, 분화 가소성, 전이 및 치료 저항성 획득에 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다.
네수파립은 이러한 두 신호 축을 동시에 차단함으로써 DNA 손상 복구 억제와 종양 성장·적응 신호 억제를 동시에 달성하도록 설계됐다.
소세포폐암은 초기 표준항암화학요법에 대한 반응율은 높지만 대부분 빠르게 재발하는 특징이 있다. 이에 복제 스트레스와 종양 적응 신호를 동시에 공략하는 새로운 병용 또는 차세대 표적치료 전략이 중요한 미충족 수요로 남아 있다. 네수파립 개발 성공에 대한 관심이 높은 이유다.
이와 함께 네수파립은 췌장암 임상 2상, 셀트리온 ‘베그젤마’와의 병용으로 난소암 임상 2상 및 머크의 면역항암제 ‘키트루다’ 병용을 통한 자궁내막암 적응증에서 연구자주도 임상 2상 등 개발이 진행 중이다.
온코닉테라퓨틱스는 복제 스트레스 및 DNA 손상 반응 의존성이 높은 암종을 중심으로 네수파립의 적응증을 확장해나간다는 계획이다.
온코닉테라퓨틱스 관계자는 “현재 소세포폐암은 치료 과정에서 DNA 손상 반응 의존성과 함께 Hippo 및 Wnt 신호경로 활성화가 증가하는 것으로 보고되고 있다. 네수파립은 PARP와 TNKS라는 암세포의 두 핵심 생존 축을 동시에 억제하는 기전의 가능성이 FDA로부터 좋은 평가를 받은 만큼 재발 및 치료 저항성 소세포폐암 환자에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
[소비자가만드는신문=정현철 기자]