양사는 지난 9일 한국 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’ 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인 받았다고 13일 밝혔다.
LA-GLA는 지난해 5월 미국 식품의약국(FDA) FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 데 이어, 지난해 8월 임상 1/2상 진입을 위한 IND 승인을 받았다. 이번 식약처 승인을 더해 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 더할 전망이다.
임상 시험에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.
체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.
현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다.
이 치료 방식은 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 한계점이 있다.
LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있다. 양사는 이 신약이 최종 상용화에 이르면 효과 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대하고 있다.
한미약품은 내달 미국 샌디에이고에서 열리는 리소좀 질환 관련 ‘WORLD Symposium 2025’에서 LA-GLA의 비임상 연구 결과 3건을 발표할 예정이다. 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인됐다는 게 회사 측 설명이다.
한미약품과 GC녹십자 관계자는 “LA-GLA의 임상 1/2상 연구는 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 과정으로, 긍정적 결과를 기대한다. 앞으로의 연구를 통해 기존 효소대체요법의 한계를 극복하고, 희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신 치료제를 완성하길 희망한다”고 말했다.
[소비자가만드는신문=정현철 기자]
