올해 최대 R&D 성과는 호중구감소증 바이오신약 롤론티스의 FDA(미국 식품의약국) 시판허가 획득을 꼽을 수 있다.
비알콜성 지방간염(NASH)과 특발성 폐섬유증(IPF)을 적응증으로 하는 랩스 트리플 아고니스트(LAPS Triple Agonist), 선천성 고인슐린증과 비만을 적응증으로 하는 랩스 GLP-2 아날로그(LAPS GLP-2 Analog) 각각의 임상에서 유의미한 결과를 도출한 것도 눈여겨볼만 하다.
경구용 골수키놈억제제(MKI, Myeloid Kinome Inhibitor) 임상도 올해 본격화됐다. 고형암과 혈액암을 표적하는 EZH1/2도 지난 8월 1상 단계에 진입했다.
R&D에 대한 전폭적 투자가 신약 개발의 밑거름이 되고 있다. 한미약품은 올 3분기까지 매출의 12.5%인 1222억 원을 연구개발(R&D)에 썼다. 글로벌 제약사와의 파트너십, 과감한 오픈 이노베이션(Open Innovation)도 성과를 뒷받침하는 모습이다.
한미약품은 현재 항암 분야를 비롯해 대사성 질환과 심혈관·신장(CVRM, Cardiovascular Renal Metabolism) 질환, 희귀질환, 자가면역질환 등 30여 개 신약 파이프라인을 보유하고 있다. 이 중 항암제는 14개로 전체 파이프라인의 절반 가량 비중을 차지하고 있다.
지난해 3월 식품의약품안전처 허가를 받은 바이오신약 롤론티스가 올해 9월 FDA 허가를 획득하고 지난 달 말 '롤베돈'이라는 이름으로 미국 전역에 출시됐다. 롤론티스는 한미약품 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리(LapsCovery)를 적용한 바이오신약으로서 첫 허가를 받고, 자체 개발한 신약 중 처음으로 FDA 허가를 획득한 의미있는 제품이다.
랩스커버리가 적용된 삼중 작용(GLP-1/GCG/GIP) 바이오신약인 랩스 트리플 아고니스트(HM15211)와 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증을 치료하는 바이오신약 랩스 글루카곤 아날로그(HM15136)도 가시적 성과 중 하나다.
랩스 트리플 아고니스트는 앞선 글로벌 1상에서 간 섬유화를 유도한 모델(TAA mice)을 통해 항염증과 항섬유화 효능을 확인, NASH 혁신 신약의 가능성을 입증했다. 또 다른 적응증인 IPF의 연구와 관련해서는 폐 기능과 생존률 개선을 확인했다.
전 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하는 랩스 글루카곤 아날로그의 글로벌 2상에선 비만 유도 모델을 통해 체중과 지방간, 혈중 콜레스테롤 수치의 유의미한 개선을 확인했다. 글루카곤 수용체 활성이 대사성 신장질환 치료제 개발 타겟이 될 수 있다는 점을 확인한 것.
한미약품은 HM15211과 HM15136의 주요 연구 결과를 올해 8월 스웨덴 스톡홀름에서 열린 유럽당뇨학회(EASD)에서 포스터로 발표했다.
희귀질환인 급성 골수성 백혈병(AML)을 적응증으로 하는 경구용 MKI(HM43239) 성과도 두드러진다. 이 약은 작년 11월 미국 나스닥 상장사인 앱토즈 바이오사이언스(Aptose Biosciences)에 5000억 원 규모로 기술수출돼 현재 글로벌 1상 단계에 있고 올해 5월 FDA 패스트 트랙 개발 품목으로 지정됐다.
파트너사 앱토즈는 지난 6월 열린 키 오피니언 리더(KOL, Key Opinion Leader) 웨비나를 통해 HM43239의 재발성 또는 불응성 AML 환자를 대상으로 한 글로벌 1/2상에서 확장 용량인 160mg 투여군에서 새로운 완전관해(CRi, Complete Remission with incomplete hematologic recovery)를 확인했다는 연구 결과를 발표했다.
HM43239의 완전관해는 80mg와 120mg에서 확인됐고 이번 연구로 160mg 투여군에서도 확인됐다. 기존 FLT3 저해제를 투여받고 치료에 실패해 임상에 참여한 환자군에서도 확인됐다는 게 앱토즈 측 설명이다.
주력 항암신약 파이프라인이자 EZH2와 EZH1을 동시 억제하는 이중 저해제 HM97662도 올해 8월 말 국내 1상 단계에 진입했다. HM97662는 불응성 악성 혈액암과 고형암의 새로운 표적항암 신약으로 개발되고 있다. 임상은 국내를 비롯한 다국가 임상으로 향후 확대될 예정이다.
한미약품 관계자는 "한미약품의 비전인 혁신을 신약 R&D를 통해 입증해 나가고 있다. 한국 토종 제약사로서 제약강국 달성에 도움이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
[소비자가만드는신문=김경애 기자]
