21일 한미약품은 FDA(미국 식품의약청)로부터 두 신약의 2상 계획을 승인받았다고 밝혔다.
선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약 '랩스 글루카곤 아날로그(LAPS Glucagon Analog)'는 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발되는 지속형 글루카곤 유도체다. 바이오 의약품 약효를 늘리는 한미약품의 '랩스커버리' 플랫폼 기술이 적용됐다.
2만5000명~5만 명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증을 앓는 환자들은 현재까지 해당 질환으로 승인받은 치료제가 없어 부작용을 감수하고 허가 이외 의약품(오프라벨)을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있다.
이런 사정으로 FDA와 EMA(유럽 의약품청)는 2018년 랩스 글루카곤 아날로그를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다. 지난해 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.
한미약품 측은 "랩스 글루카곤 아날로그는 기존 글루카곤 약물 대비 용해도·안정성에서 우수한 효과를 보였다. 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 정상 혈당도 지속 유지되는 효과를 확인했다"면서 "소아 환자가 포함된 이번 2상에서 혁신적 성과를 입증할 수 있을 것"이라고 말했다.
랩스 GLP-2 아날로그(LAPS GLP-2 Analog)는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 최장 월 1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발되고 있다.
단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 단장증후군은 10만 명당 5명 이하(신생아 10만 명당 24명 꼴)로 발생한다. 환자들은 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법을 이용한 인위적 영양 보충에 의존한다.
총정맥영양법은 위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법으로, 하루 10시간 이상 소요돼 정상 생활이 어렵다. 장기적으로는 간부전, 혈전증, 감염, 패혈증 등 치명적 부작용을 초래하기도 한다.
한미약품은 랩스 GLP-2 아날로그가 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주는 데다가 최장 월 1회 투여 제형이어서 단장증후군 환자들의 삶의 질 개선이 대폭 이뤄질 것으로 기대하고 있다.
FDA와 EMA는 2019년 랩스 GLP-2 아날로그를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 지난해에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로 지정했다.
한미약품은 이번 미국 2상 승인을 시작으로 향후 유럽 다수 국가들을 포함한 다국가 2상을 순차적으로 진행할 계획이다. 안정성·효능을 분석해 희귀질환 환자들에 대한 임상 치료효과 근거도 지속 확보할 계획이다.
한미약품 권세창 사장은 "희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법이라 본다. 희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것"이라고 전했다.
[소비자가만드는신문=김경애 기자]
