연구 결과 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인돼 업계 주목을 받았다는 게 회사 측 설명이다.
World Symposium 2025는 미국 샌디에이고에서 현지시각으로 지난 3일부터 7일 진행됐다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치 질환으로, 리소좀 축적질환(LSD) 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다.
체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 손상돼 심하면 사망에 이른다.
현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 한계점이 있다.
타 연구에서는 중증 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA를 반복 투약한 결과 기존 치료제 대비 신장 기능 개선 효능과 말초 감각 기능 장애 및 신경세포의 조직학적 병변에서 유의미하게 개선된 것으로 나타났다.
기존 치료제에서 LA-GLA로 투약을 전환한 경우 ▲신장기능 악화 ▲말초 감각 기능 장애 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변 ▲심장 조직의 당지질 축적 ▲심부전 관련 지표 상승 ▲대동맥벽 두께 증가 등 개선 효과가 나타난 연구 결과도 있었다.
한미약품 관계자는 “파브리병 환자의 신장 기능, 혈관병증 및 신경장애 개선 측면에서 LA-GLA가 기존 치료제보다 효과가 뛰어났다는 점을 확인했다. 특히 세계 최초로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되는 등 투약 편의성이 높아 기존 치료제를 대체할 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다”고 말했다.
[소비자가만드는신문=정현철 기자]
