베르시포로신 다국가 2상은 한국과 미국 약 30개 기관에서 진행된다. 총 102명의 환자(국내 31명, 미국 71명)에게 24주간 시험약과 위약을 각각 투여한 후 베르시포로신의 안전성과 노력성 폐활량(FVC) 개선율 변화를 평가한다. 오는 2024년까지 시험 대상자 투약을 완료하고 결과를 확인하는 것이 목표다.
베르시포로신은 전 세계 최초 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해 항섬유화제 혁신신약(First In Class, 세상에 없는 신약)이다. 지난해 미국과 한국에서 2상 승인을 받았다. FDA(미국 식품의약국) 패스트 트랙 개발 품목으로 지정됐으며 국내 국가신약개발사업단 국가신약개발사업 지원 과제로 선정되기도 했다.
대웅제약은 이번 2상을 통해 지난 비임상 효력시험에서 확인된 베르시포로신의 탁월한 항섬유화 효과와 폐기능 개선 결과를 증명한다는 계획이다. 대웅제약이 베르시포로신의 개념검증(Proof of Concept)에 성공할 경우 기술수출은 물론 다양한 섬유 희귀질환에 대한 적응증 확장도 가능할 것으로 기대되고 있다.
베르시포로신의 주요 적응증인 특발성 폐섬유증은 과도하게 생성된 섬유 조직으로 폐가 서서히 굳어지면서 기능을 상실하는 폐질환이다. 치료가 쉽지 않아 진단 후 5년 생존율이 40% 미만인 희귀질환으로 알려져 있다.
근본적으로 치료하는 약제는 전무하다. 베링거인겔하임(BI)의 닌테다닙, 인터뮨의 피르페니돈 등이 약제로 사용되지만 폐 기능 저하를 늦추는 수준에 불과하다. 부작용으로 인한 중도 복용 포기율도 높아 미충족 의료 수요가 높다.
국내에서 특발성 폐섬유증 환자 대상 베르시포로신 2상을 총괄하는 송진우 서울아산병원 호흡기내과 교수는 "특발성 폐섬유증 환자들을 위한 새로운 치료제 개발에 노력하는 가운데 대웅제약의 베르시포로신 2상은 기존 치료제의 부족한 점을 보완하는 치료제 개발에 큰 도움이 될 것으로 보인다"고 말했다.
이창재 대웅제약 대표는 "대웅제약이 혁신 신약으로 자체 개발 중인 베르시포로신의 2상에서 첫 번째 대상자가 등록돼 첫 투약을 마치게 됐다. 보다 빠르게 환자들에게 다가갈 수 있는 중요한 첫 걸음을 내디뎠다. 성공적인 임상 결과를 확보하기 위해 대웅제약의 신약개발 역량 강화에 집중할 계획"이라고 전했다.
글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓(Research And Markets)에 따르면 전 세계 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 매년 7% 성장률을 보이며 오는 2030년 약 61억 달러(한화 약 8조 원)에 이를 것으로 전망된다.
대웅제약은 미충족 의료 수요가 높은 폐섬유증 환자들을 위한 치료제 개발에 집중하는 한편 기타 진행성 섬유화 간질성 폐질환, 피부, 신장, 간, 심장 섬유증 등 다양한 섬유 희귀질환에 대한 적응증을 확장해 나갈 계획이다.
[소비자가만드는신문=김경애 기자]
