혈우병 치료제 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두에게 사용할 수 있다.
스티븐 파이프 미국 미시간대 소아병리학 교수 연구팀은 헴리브라를 투여한 1세 미만 비항체 중증 A형 혈우병 환자 55명을 대상으로 7년간 장기 추적 관찰 연구 ‘HAVEN 7’를 진행하고 있다.
연구팀은 환자들을 대상으로 지난 2021년 2월부터 100.3주간 연구를 진행한 뒤 중간결과를 발표했다.
파이프 교수는 “혈우병 환자에게 자연출혈은 심각한 출혈 표현”이라며 “헴리브라 투약 후 자연출혈이 발생하지 않았다는 점은 예방요법의 주목적을 달성한 것”이라고 설명했다.
안전성 측면에서 치료를 중단하거나 치료제를 변경할 수준의 이상반응은 발견되지 않았다.
JW중외제약 관계자는 “1세 미만 A형 혈우병 환자 대상 헴리브라의 약효와 안전성을 데이터로 확인했다는 점에서 의미가 크다”며 “이번 연구를 통해 1세 미만의 A형 혈우병 환자들도 치료 혜택을 볼 수 있길 기대한다”고 말했다.
[소비자가만드는신문=정현철 기자]
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