한미약품과 GC녹십자의 공동 연구로 주목받고 있는 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 제형의 파브리병 치료 혁신신약’ 관련 주요 연구 결과가 전세계 희귀질환 분야 연구자들이 모이는 학회에서 발표됐다.

한미약품은 미국 현지시간으로 지난 4일부터 9일까지 샌디에이고에서 열린 ‘월드 심포지엄(WORLD Symposium) 2024 1’에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구결과 2건을 포스터로 발표했다고 15일 밝혔다.

한미약품은 LA-GLA의 리소좀 내 안정성과 연장된 생체 내 반감기를 이번 연구를 통해 확인했다고 밝혔다.
 

현재 파브리병 환자의 치료는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식을 주로 사용한다. 이 방법은 2주에 한 번씩 병원에서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하며 진행성 신장기능 악화에 대한 유효성 부족 등 한계점이 있다.

LA-GLA는 이러한 한계점을 개선해 월 1회 피하투여 용법으로 개발 중이다.

이번 연구에서 LA-GLA 반복 투약 시 기존 치료제 대비 신장기능 및 섬유화 개선 효능과 말초감각 기능 및 신경세포의 조직학적 병변이 유의적으로 개선됐음을 확인됐다. 또한 당지질 축적에 의한 혈관벽 두께 증가 현상도 효과적으로 개선됐다.

한미약품은 연구 결과를 토대로 LA-GLA의 희귀의약품지정 및 임상시험계획 신청을 준비하고 있다.

한미약품 관계자는 “희귀질환 치료제 개발은 환자와 가족들이 겪는 고통을 감안할 때 제약기업의 사명감으로 매진해 나가야 하는 영역”이라며 “차세대 파브리병 치료제를 성공적으로 상용화할 수 있도록 연구 역량을 집중해 나가겠다”고 말했다.

[소비자가만드는신문=정현철 기자]