GEN-001은 건강한 사람에서 분리 동정한 락토코커스락티스(Lactococcus lactis) 단일 균주를 주성분으로 한 경구용 마이크로바이옴 치료제 후보물질이다. 암 환자의 면역력 활성화를 통한 면역항암 효능을 가지고 있다.
현재 비소세포폐암, 두경부암, 요로상피암 등의 고형암을 적응증으로 1상을 진행 중인 프로그램(Study 101)과 위암을 적응증으로 하는 프로그램(Study 201)이 머크·화이자의 면역항암제 바벤시오(성분명: 아벨루맙)와의 병용으로 각각 1b/2상과 2상을 앞두고 있다. 담도암을 적응증으로 하는 프로그램(Study 202)도 MSD의 면역항암제 키트루다(성분명: 펨브롤리주맙) 병용으로 연내 2상을 앞두고 있다.
앞서 지놈앤컴퍼니와 머크·화이자는 GEN-001 임상 협업과 더불어 병용 투약하는 바벤시오를 무상으로 공급받는 내용의 CTCSA 두 건을 체결했다. 지난 3일에는 MSD와 담도암에 대한 CTCSA를 체결했다. GEN-001 임상연구를 공동 진행하면서 키투르다를 무상 공급받는 내용이다.
자회사인 사이오토 바이오사이언스(Scioto Biosciences)가 자폐증(ASD)과 신생아괴사성장염(NEC)을 적응증으로 각각 진행하는 마이크로바이옴 치료제 SB-121 파이프라인도 연내 2상이 기대되는 상황이다. 자폐증은 올해 2상 진입이 가시화되고 있고, 신생아괴사성장염은 FDA(미국 식품의약청) 협의를 통해 올해 또는 내년에 2상에 진입할 것으로 예상된다는 설명이다.
서영진 부사장은 "MSD와의 CTCSA로 GEN-001과 키투르다의 병용요법 2상이 연내 진행되면 미충족 수요가 높은 담도암(BTC)을 추가 공략할 수 있게 된다. 이를 통해 안전성과 효능을 보유한 면역항암제 병용 파트너로서 면역항암제 키트루다 처방시장 진입이 가능해지며, 마이크로바이옴 면역항암제 개발도 보다 가속화될 수 있게 됐다"고 말했다.
특히 키트루다와의 병용임상(Study 202)을 통한 GEN-001 개발은 면역항암제 치료 경험이 없는 담도암 환자와 치료 경험이 있는 담도암 환자의 2차 또는 3차 치료옵션을 목표로 하고 있다. 바벤시오와의 병용임상(Study 201)으로 개발 중인 GEN-001은 면역항암제 치료 경험이 없는 PD-L1 양성 위암 환자군의 3차 치료옵션을 목표로 한다.
담도암은 치료옵션이 항암화학요법으로 제한적인 데다 환자 5년 생존율이 5~15%에 불과할 정도로 진단 후 예후가 나쁜 암종으로, 면역항암제에서 배제되는 암종으로 여겨져왔다.
담도암과 면역세포간 관계를 확인하는 연구 결과가 속속 발표되며 치료제 개발은 활기를 띄고 있다. 담도암 환자의 70%에서 암세포 주변에 면역세포가 침윤된 것을 확인하는 연구가 SCI급 학술지(MDPI Cancers 2021)를 통해 확인되면서 담도암도 반응하는 암종이라는 사실이 밝혀진 것이다.
서영진 부사장은 "우리는 이미 GEN-001과 SB-121에 대한 다국가(미국) 임상 2건을 진행 중이며 국내 최초로 마이크로바이옴 IND 승인을 받으며 개발 가능성을 높이고 있다. 연구 역량으로 보면 3000여 개 의약품 후보 균주를 보유하면서 지속적으로 물질을 발굴해내고 있다. 또한 마이크로바이옴은 작용기전이 불분명한 부분이 있는데 작용기전과 바이오마커 규명도 자체적으로 수행하고 있다"고 말했다.
대외협력 측면에서는 미국과 한국에서 항암제 임상개발 KOL(Key Opinion Leader)를 협력하고 있다. 화이자 등 글로벌 제약 파트너사와의 공동개발 위원회도 연 6회 운영 중이다.
현재는 혁신신약 글로벌 경쟁력을 갖춘 '완전통합협' 제약바이오기업으로 발돋움하고 있다. 이는 연구개발과 생산, 상업화까지 모든 과정을 아우르는 밸류체인(Value Chain) 통합 사업모델을 추구하고 있기에 가능하다는 설명이다.
지놈앤컴퍼니는 특히 생산 역량에 중점을 두고 있다. 미국 마이크로바이옴 위탁생산(CDMO) 업체 리스트랩(List Biological Laboratory)을 지난해 인수했고, 미국에 자회사 리스트바이오테라퓨틱스(List Biotherapeutics, Inc.)를 설립해 미국 인디애나주 피셔스시에서 대규모 마이크로바이옴 생산시설을 건설 중이다. 2024년까지 글로벌 톱3에 드는 마이크롬바이옴 CDMO 생산역량을 보유하겠다는 목표다.
서영진 부회장은 "지놈앤컴퍼니는 마이크롬바이옴 면역항암제 분야에서 상대적으로 후발주자였는데 머크, 화이자, MSD 등 공동협력 범위를 꾸준히 넓히면서 이제는 글로벌 제약사들과 어깨를 나란히 하고 있고, 선두권으로 치고 나갈 수 있는 기반도 보유하게 됐다"고 말했다.
서 부회장은 이어 "지놈앤컴퍼니는 기술이전 수익뿐 아니라 생산과 컨슈머 사업에서 수익을 꾀하고 있다. 고부가가치인 CDMO 영역으로 자체 수익을 통한 선순환 고리를 단주기 내 마련할 수 있을 것으로 예상하고 있다. 앞서 LG화학과 체결한 기술이전 계약도 LG화학이 판권을, 우리가 생산을 담당하는 조건이었다. 생산 역량을 보유한 것은 의미가 남다르다. 기술이전을 하더라도 생산 수익을 추가로 얻을 수 있다는 장점이 있다"고 말했다.
윤영광 상무(임상개발그룹장)는 "담도암은 현재는 2차 또는 3차 치료로서 어떠한 항암제도 승인된 바 없다. 우리의 목표는 위암과 담도암을 통해 우리 항암제의 안정성과 유효성을 빠르게 증명하는 것이다. 시기상으로도 늦지 않다. 각각의 임상연구에 대한 중간분석을 사전에 계획 중이며 빠른 시간 내 안전성과 유효성을 확보하고자 한다"고 덧붙였다.
[소비자가만드는신문=김경애 기자]
