SK바이오팜이 레녹스-가스토 증후군 치료제 ‘카리스바메이트(YKP509)’ 상업화를 위한 막바지 작업에 한창이다. 현재 미국에서 임상 3상이 진행 중인데 올해 결과 발표부터 품목허가 신청까지 모두 이뤄질 것으로 예상된다.

국내에서는 이미 임상시험용 의약품 치료목적 사용 승인을 받아 사용되고 있다. 미국에서는 2017년 개발 과정에서 희귀의약품에 지정되기도 했다.

레녹스-가스토 증후군은 다양한 종류의 발작, 정신발달이상 증상을 보이는 중증 난치성 뇌전증이다. 잦은 발작 증세로 장기간 내원 치료가 필요하며 발병 빈도는 10만 명 중 2명 정도로 전체 소아 뇌전증 환자의 5%에 해당하는 것으로 알려져 있다.

글로벌 의약품 시장조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 레녹스-가스토 증후군 시장 규모는 2021년 6억9000만 달러(한화 약 1조 원)에서 2028년 14억 달러로 2배 이상 확대될 것으로 전망된다.

미국에서만 약 3만 명에서 5만 명이 앓고 있는 것으로 추정되고 있다.

미국 임상정보 검색 사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면 SK바이오팜은 레녹스-가스토 증후군 진단을 받은 소아 및 성인 약 250명을 대상으로 낙상 발작 횟수를 줄이는 데 효과가 있는지 평가하는 글로벌 임상 3상을 진행 중이다.

SK바이오팜은 카리스바메이트가 글로벌 블록버스터 후보인 세노바메이트를 이을 품목이 될 것으로 기대하고 있다. 세노바메이트는 SK바이오팜 매출의 80% 이상을 책임지는 대표 품목이다. 지난해 3분기 누적 매출은 5124억 원이다. 전년 동기 대비 33% 증가했다.

국내에서는 2022년 11월 식약처로부터 임상 3상 승인을 받아 2023년 6월 첫 참여자 모집을 진행했다. 식약처에 따르면 해당 임상은 투약 이후 추적관찰까지 최대 76주(약 1년 6개월)가 소요된다. 2024년 11월을 시작으로 지난해 1월과 8월 3건의 임상시험용의약품 치료목적 사용승인을 받았다.

SK바이오팜은 2022년 4월 첫 환자 모집을 시작한 이후 현재까지 대상 환자 모집을 지속하고 있다.

카리스바메이트는 동물 시험에서 경쟁 약물 대비 다양한 뇌전증 타입에서 광범위하며 강력한 효과를 보이는 것이 확인됐다. 광 민감성 뇌전증 임상 시험에서도 약효가 나타났고, 난치성 부분 발작 임상에선 레녹스-가스토 증후군의 뇌전증 타입과 관련성이 높은 이차성 전신발작에서 효과를 보였다. 간질에서의 병용요법 임상에서도 카리스바메이트 투약군은 위약군 대비 발작 증세가 50% 이상 감소한 환자 비율이 더 높게 나타났다.

SK바이오팜 관계자는 “카리스바메이트는 소아 희귀 뇌전증 대상 희귀의약품으로 지정된 물질인 만큼 올해 본격적으로 보완·가속(Catch-up)을 위한 계획을 수립 중”이라고 말했다.

한편 카리스바메이트는 1999년 존슨앤드존슨(J&J)이 SK홀딩스로부터 기술을 도입해 개발해왔다. 2008년 FDA에 신약 허가를 신청했으나 승인을 받지 못하고 SK에 반환했다. 이후 SK바이오팜은 임상 1상부터 다시 개발을 진행했다. 2017년엔 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받으면서 상업화 가능성을 봤다.

[소비자가만드는신문=정현철 기자]