김건수 큐로셀 대표는 “림카토를 통해 해외 의존도가 높았던 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 세포 치료제 환경 속에서 국내 항암 치료의 새로운 전환점을 제시한다”고 말했다.

14일 큐로셀은 ‘림카토(성분명: 안발캅타젠오토류셀)’의 국내 품목허가를 기념해 서울 종로구 광화문 포시즌스 호텔에서 기자간담회를 진행했다.

간담회에선 김건수 큐로셀 대표, 이승원 국내사업전략담당 상무, 조수희 임상개발센터장, 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수 등이 발표에 나섰다.

김 대표는 국산 첫 CAR-T 치료제라는 의미를 강조했다. 김 대표는 “림카토의 이번 허가는 단순히 하나의 신약이 시장에 진입했다는 의미를 넘어섰다. 그간 축적한 국내 항암세포치료제 개발 역량이 실제 치료 옵션으로 이어지는 중요한 결과”라고 말했다.

림카토 상업화에서 남은 변수는 건강보험 급여 등재다. 기존 상업화된 CAR-T 치료제 비용이 수억 원대에 달하는 만큼 급여 적용 여부가 실제 환자 접근성과 처방 확대를 좌우한다는 해석이 나온다.

큐로셀은 림카토가 보건복지부의 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로 선정된 만큼 급여 등재 기간을 단축할 수 있을 것으로 보고 있다.

이승원 상무는 “시범사업 베스트 케이스 시나리오로 9월 급여 출시를 목표로 하고 있다. 이미 약재 결정 신청서를 제출했고 완전관해 67%의 임상적 가치도 보고서에 담았다. 보건당국의 자료 요청에도 즉각 임하고 있다”는 등 급여 등재 절차에 차질 없이 준비하고 있다고 강조했다.

급여 절차와 동시에 처방 기반 확대도 추진한다. 연내 30개 병원에 치료센터 오픈을 목표로 하고 있다. 경쟁 제품인 노바티스의 ‘킴리아’가 2021년 3월 국내 허가 받은 이후 현재 약 20곳의 치료센터를 확보한 것과 비교하면 환자 접점 확대에 역량을 집중하고 있다는 뜻으로 풀이된다.

이 상무는 “개발 첫 단계부터 상업화를 목표로 준비했다. 허가 시점에서 통합 공급망 프로세스 구축, 주문·채집·제조·투여 전 과정에 대한 인프라와 글로벌 수준의 콜드체인 물류 체계를 확보했다”고 말했다.

림카토의 차별성은 기존 CAR-T 치료제 대비 한계 개선과  국내 생산 기반이 제시됐다.

김원석 교수는 림카토를 PD-1과 TIGIT 발현을 억제해 T세포 탈진 문제를 개선하도록 설계된 차세대 CAR-T라고 설명했다. 이승원 상무는 림카토가 국내 생산시설을 기반으로 환자 세포 채취부터 제조, 배송, 투여까지 국내에서 관리할 수 있어 글로벌 제약사의 치료제 대비 운송 기간과 물류 리스크를 줄일 수 있다고 강조했다. 

큐로셀은 온라인 주문 플랫폼 ‘큐로링크’를 통해 전 과정을 실시간 추적할 수 있도록 해 병원 운영 편의성과 환자 접근성을 높이겠다는 계획이다.

큐로셀은 림카토의 중장기 성장 전략으로 적응증 확대 및 글로벌 진출을 제시했다. 조수희 센터장은 “성인 급성 림프구성 백혈병(all)으로 적응증 확대를 위해 노력하고 있다. 현재 임상 1상 마무리 단계에 진입했다”고 말했다.

또 “SLE(전신 홍반성 루푸스병) 환자의 보다 나은 삶을 위해 국내 최초 자가면역질환 CAR-T 임상을 시작했다”고 덧붙였다.

2차 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료 시장 진입도 주요 과제다. 현재 림카토는 3차 이상 치료제로 허가됐다. 2차 치료는 1차로 표준 치료제를 투여받은 뒤 재발하거나 효과가 없을 때 자가조혈모세포이식, 구제항암요법을 사용한다.

2차 치료까지에도 재발하거나 실패한 경우 3차 치료로 CAR-T 치료제를 쓴다. 김원석 교수에 따르면 3차 치료 단계의 DLBCL 환자는 연간 700여 명 규모, 1차 치료를 적용하는 신규 환자는 2500여 명으로 추산된다.

조 센터장은 “현재 3차 라인 이상에서 허가 받은 림프종 치료를 2차로 앞당기려 한다. 3차 라인에서 타 약재에 비해 높은 반응률을 보인 바, 2차 라인으로 앞당긴다면 훨씬 많은 환자들에게 도움을 줄 수 있을 거라고 확신한다”고 말했다.

큐로셀은 올해 DLBCL 3차 치료 시장에서 점유율 20%, 2027년에는 60%까지 확장을 목표로 하고 있다. 2030년 이후에는 3차 시장에서 85%, 2차 치료 시장에서 60% 점유율을 목표로 한다.

큐로셀의 성장 전략은 림카토 국내 처방에만 머물지 않는다. 혈액암 중심의 CAR-T 치료제 개발 경험을 고형암과 자가면역질환으로 확장하고, 장기적으로 환자 체내에서 직접 CAR-T 세포를 생성하도록 하는 ‘In vivo CAR-T’를 차세대 성장 동력으로 육성한다는 방침이다.

이 상무는 “림카토는 이런 국내 성장에 머무르지 않고 글로벌로 도약을 할 예정”이라며 “‘하이퍼카인(고형암에서 CAR-T 세포 활성을 높이는 기술)’ 자산과 인비보 CAR-T 같은 차세대 기술을 기반으로 글로벌 빅파마와 세포치료 회사들과의 라이선싱을 계획하고 있다”라고 말했다.

선진시장 진출 전략은 단계적으로 추진된다. 큐로셀 관계자는 “중국 시장에서는 연구자 임상이 활발한 현지 기업과 실제 환자 대상 초기 약효 데이터를 확보하고, 북미와 유럽에서는 중국에서 검증된 데이터를 바탕으로 후속 임상과 기술이전, 공동개발을 추진해 사업화 속도를 높이겠다”고 말했다.

이어 “국내 최초 구축한 CAR-T 전주기 사업화 역량을 패키지한 턴키(Turn-Key) 방식의 기술수출을 통해 글로벌 전문 기업으로 도약하겠다”고 덧붙였다.

림카토는 지난달 29일 식품의약품안전처로부터 허가를 획득한 품목으로 국내 기업 중 최초로 상업화에 성공한 CAR-T 세포 치료제다.

CAR-T 세포 치료제란 환자에게서 채취한 T세포에 암세포 인식 키메라 항원 수용체(CAR)를 도입한 뒤, 이를 다시 환자에게 투여해 암세포를 공격하도록 설계된 개인 맞춤형 세포유전자 치료제다. 

[소비자가만드는신문=정현철 기자]